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国内上市不到一年，纳入商保目录仅三个月，这款明星抗肿瘤药物就因不良事件被紧急撤市。
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文｜南方周末特约撰稿 刘诗君
责任编辑｜黄思卓
2026年3月9日下午5点多，上皮样肉瘤患者戴骐突然接到药店电话，告知他正在服用的抗肿瘤药物氢溴酸他泽司他片要被紧急召回。
“当时以为是诈骗电话，很蒙。”当时戴骐已经服用这款药物6个月，从没想到这款在中国上市不到一年的创新药突然出了问题。
几乎同一时间，和黄医药（中国）有限公司发布公告，其从益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme获授权引进中国的肿瘤治疗药物达唯珂（氢溴酸他泽司他片）已启动在中国内地、中国香港和中国澳门的撤市并召回，以及停止所有正在进行的相关临床试验。
据和黄医药官网披露的药品主动召回事件报告表，该药品在我国境内有1个批次上市，涉及数量1223瓶，其中库存635瓶、销售588瓶；不良事件仅在临床研究中发现，上市产品临床使用过程中尚未发现。
约一个小时后，国家医疗保障局办公室亦发文表示，自2026年3月9日起，撤销氢溴酸他泽司他片在全国各省级医药采购平台挂网，并根据企业申请，将其移出《商业健康保险创新药品目录（2025年）》（以下简称“商保目录”）。
对于此次撤市，国内某三甲医院肿瘤科医生表示，“看到一款能给罕见病患者带来希望的‘孤儿药’因潜在风险退市，我第一反应是觉得非常惋惜。然而由于潜在风险的确太严重，完全能理解药企基于安全考虑作出退市的决定，希望未来能有更安全的替代方案”。
益普生的氢溴酸他泽司他片公告。（益普生官网/截图）
国内上市不到一年，因不良事件遭紧急撤市
3月9日，益普生宣布正在与美国食品药品监督管理局（FDA）合作推进氢溴酸他泽司他片的撤市，包括滤泡性淋巴瘤（FL）、上皮样肉瘤（ES）两项适应症。
同日，根据《药品召回管理办法》等相关规定，Epizyme公司与其境内代理人/被授权人和黄医药，已启动中国市场的撤市及召回程序，召回级别为一级召回（使用该药品可能引起严重健康危害）。
据益普生公告，其主动撤市召回，源于独立数据监察委员会审查了正在进行的SYMPHONY-1 Ib/III期研究最新数据后的建议。在氢溴酸他泽司他片联合来那度胺和利妥昔单抗治疗滤泡性淋巴瘤中，出现了继发性血液系统恶性肿瘤的不良事件，该治疗方案的潜在风险可能已超过患者的潜在获益。
继发性血液系统恶性肿瘤指的不是原发的血液病，而是由别的原因引发的血液癌症。发表在《Cancer Medicine》期刊上的一项研究显示，对于非霍奇金淋巴瘤患者，化疗、干细胞移植和放射治疗等，都是诱发继发性血液系统恶性肿瘤的风险因素。
益普生还表示，除了撤市外，益普生将停止所有正在进行的氢溴酸他泽司他片临床试验和扩大用药计划。
据和黄医药的披露，从病人、药房、医院、一二级经销商处召回产品到和黄医药上海工厂，每日汇总召回进展并报告，统一锁库隔离召回产品并进行监督销毁。
3月15日，南方周末联系相关召回工作联系人，对方表示不便透露进展，请关注官方渠道的信息。
2020年，由Epizyme开发的氢溴酸他泽司他片获美国FDA加速批准上市。2021年8月，和黄医药宣布与Epizyme开展合作，在大中华区进行氢溴酸他泽司他片的研究、开发、生产以及商业化。
2025年3月，该药获得中国国家药品监督管理局附条件批准上市，用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗后的EZH2突变阳性复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。
我国约27%的滤泡性淋巴瘤患者存在功能获得性EZH2突变。目前，国内已有两款EZH2抑制剂先后上市，一款是此次撤市的氢溴酸他泽司他片，另一款是恒瑞医药研发的泽美妥司他片，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。
2025年12月，氢溴酸他泽司他片被纳入首版商保目录，国家医保局党组书记、局长章轲在2025创新药高质量发展大会上逐一为药品入选的18家企业代表颁发证书。
国内上市不到一年，纳入商保目录仅三个月，这款明星药物就因不良事件被紧急撤市。
90后小伙戴骐在2023年被确诊为上皮样肉瘤，这是一种罕见的恶性肿瘤，被国内纳入第二批罕见病目录。当年10月，他进行了第一次手术，但2024年6月出现复发，进行了第二次手术扩大切除。经历了一年多的放疗联合其他药物治疗后，2025年8月又不幸复发，“只能继续切，开了第三刀”。
在主治医生建议下，他开始服用氢溴酸他泽司他片，并同步进行化疗。“因为这个药的靶点跟我的上皮样肉瘤比较匹配，我已经吃了6个月，从检查结果来看，目前恢复得还可以。”
戴骐表示，3月9日当晚被通知召回药物后，他立即找到主治医师询问，“医生建议我改用另一款EZH2抑制剂”。
上市一年，销售250万美元
EZH2甲基转移酶抑制剂是一类针对EZH2甲基转移酶的表观遗传靶向药物，通过抑制该酶活性阻断肿瘤相关基因沉默，对相关肿瘤进行靶向治疗。
作为全球同类首创的EZH2抑制剂，氢溴酸他泽司他片在2020年获得FDA加速批准上市。这款创新药，在中国的上皮样肉瘤和复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者中，也曾被寄望成为一种新的治疗选择。
淋巴瘤是中国常见的恶性肿瘤之一，其中非霍奇金淋巴瘤（NHL）约占所有淋巴瘤的90%。国家癌症中心发布的《2022年中国癌症发病和死亡报告》显示，2022年中国淋巴瘤新发约8.52万例，死亡约4.16万例，居全部恶性肿瘤新发第13位，死亡第12位。
而滤泡性淋巴瘤是一种起源于滤泡中心B细胞的非霍奇金淋巴瘤，也是常见的惰性淋巴瘤之一，目前无法完全治愈，大部分患者会面临反复复发的困境。
氢溴酸他泽司他片被《CSCO淋巴瘤诊疗指南2024》纳入复发/难治滤泡性淋巴瘤的二线、三线或后续治疗推荐。
据和黄医药公告，2025年，达唯珂的市场销售额为250万美元，相较于2024年的90万美元，同比增长了158%。
患者组织“淋巴瘤之家”创始人洪飞介绍，在淋巴瘤之家的16万病友中，滤泡性淋巴瘤的患者大概占6%，“绝大部分通过一线、二线方案都控制得很好，真正需要用到这个新药的病人很少”。
在洪飞看来，这次的撤市对整体患者群体影响有限，“滤泡性淋巴瘤是个很长期的疾病，少一个药其实影响不大”。
上皮样肉瘤则是一种罕见的、高度恶性的间叶源性肿瘤，易复发和淋巴结转移，约占所有软组织肉瘤的不到1%。
2025年7月10日，国家卫生健康委印发的《86个罕见病病种诊疗指南（2025年版）》中，氢溴酸他泽司他片被推荐用于治疗不适合完全切除的转移性/局部晚期的16岁以上儿童及成人上皮样肉瘤患者。
戴骐说，因自己的适应症不在商保目录里，只能自费用药，“一瓶正好是一个月的量，三万多元/瓶，相当于每天要花一千多块钱，所以我一直在看有没有报销的渠道”。2026年3月1日，他申请加入了一个针对该药的患者公益项目，可以报销部分药费。
但就在项目刚启动不久，他便收到了药店通知药物被撤市召回的消息。
“3月6日申请的报销一直没通过，我还比较诧异，不知道什么原因，就在3月9日，我的报销也被注销了，整个项目相当于结束了。”戴骐表示，“我觉得这个药可以吃，但是现在被召回，我也没地方买了。”
“没有看到官方的数据到底对病人的影响有多大，监管部门对药物的安全性要求会更高。”洪飞表示，对于一些耐药的（滤泡性淋巴瘤）病人，“用EZH2抑制剂的话，可能更关心的还是能不能长期缓解。”
南方周末3月10日就该临床研究的数据结果和不良事件的实际发生率等情况，向益普生公共事务与企业传播部发去询问邮件，截至发稿，未获回复。
（应患者要求，戴骐为化名）
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